Leukemie: nieuwe therapie gebaseerd op mRNA-technologie laat hoopgevend potentieel zien

januari 2024 Actueel Isabelle Van Lint

Een recente doorbraak op het gebied van epigenetica van RNA zou wellicht een ingrijpende verandering teweeg kunnen brengen in de kennis, diagnose en behandeling van leukemie. Dit blijkt uit een studie onder leiding van François Fuks en zijn team van het Laboratorium voor Epigenetica van Kanker aan de Vrije Universiteit Brussel (ULB) en het Jules Bordet Instituut, Universitair Ziekenhuis Brussel (U.Z.B.).

Jaarlijks worden in België ongeveer 1.300 nieuwe gevallen van leukemie vastgesteld, en leukemieën vertegenwoordigen een derde van de kankerdiagnoses bij kinderen. Ondanks dat chemotherapie nog steeds de belangrijkste behandeling is, blijft de exacte oorzaak van veel vormen van leukemie gehuld in raadselen.

Messenger-RNA

In een publicatie van Molecular Cell verkennen onderzoekers van de ULB en het Bordet Instituut een innovatieve benadering op basis van messenger-RNA (mRNA), recentelijk in de schijnwerpers dankzij de COVID-19-vaccins. Het onderzoek richt zich op nieuwe anti-kankertherapieën, met name gericht op de methylering van RNA-messenger m5C.

Het werk van prof. François Fuks heeft een nieuwe lezer van RNA geïdentificeerd, SRSF2, die een centrale rol speelt in de ontwikkeling van leukemieën. Het SRSF2-gen is vaak gemuteerd in tot wel 50% van de gevallen van bepaalde soorten leukemie. De onderzoekers hebben vastgesteld dat het eiwit SRSF2 de modificatie m5C in het RNA leest en dat de mutatie ervan de capaciteit om boodschapper-RNA’s te reguleren verstoort, waardoor een tot nu toe onbekend pad naar leukemie wordt geopend.

Gepersonaliseerde diagnose en behandeling

Deze ontdekkingen zouden fundamenteel het diagnose- en behandelingstraject van leukemie kunnen veranderen. Een nieuwe diagnostische benadering zou zich specifiek kunnen richten op patiënten met een ongunstige prognose, waarbij de functie van de “m5C-lezer” van SRSF2 is aangetast. Bovendien zou een gerichte therapie overwogen kunnen worden door een remmer te ontwikkelen die de juiste lezing van m5C door SRSF2 herstelt, wat een nieuw perspectief biedt voor patiënten met de mutatie.

Een beloftevolle toekomst

Deze ontdekkingen markeren een significante vooruitgang in het snel evoluerende tijdperk van RNA. Ze bieden nieuwe perspectieven voor het begrijpen van leukemieën en zouden kunnen leiden tot effectievere en gepersonaliseerde behandelingen. Het werk wordt ondersteund door verschillende onderzoeksorganisaties, wat het cruciale belang van deze vooruitgang voor de medische gemeenschap en patiënten met leukemie in België en daarbuiten benadrukt.